创新药临床开发，不能只拼速度了

在创新药竞争中，速度是一项格外重要的优势。更早提交IND、更快启动临床试验、更早获得关键数据，往往意味着企业有机会在同靶点竞争中抢占先机。尤其当热门靶点吸引大量研发资源时，时间窗口甚至会直接影响一个项目的商业价值。

然而，近年来的行业案例正在说明，跑得快并不意味着一定能够赢到最后。有的后来者凭借差异化临床数据赢得关注，有的中国创新药通过全球临床研究获得海外监管机构认可，也有大型药企在投入大量资源后，选择终止未能达到预期的临床试验。

这些不同的结果指向同一个问题：创新药临床开发的竞争，正在从单纯比拼推进速度，转向对临床证据和关键决策质量的考验。

Fast follow仍有机会，但差异化必须更早回答

成熟靶点通常具有相对明确的作用机制和临床验证基础，因此，Fast follow长期以来都是创新药企业的重要开发策略。然而，随着同类产品不断增加，仅仅证明一款药物有效，已经很难建立充分的竞争优势。

康方生物依沃西单抗的临床研究提供了一个值得关注的案例。2024年9月公布的HARMONi-2 III期研究数据显示，在PD-L1阳性非小细胞肺癌一线治疗中，PD-1/VEGF双特异性抗体依沃西单抗组的中位无进展生存期（PFS）达到11.14个月，对照药物帕博利珠单抗组为5.82个月，疾病进展或死亡风险比（HR）为0.51。WCLC2026大会公布的最新结果显示，依沃西单药一线治疗PD-L1阳性非小细胞肺癌，中位总生存期对比K药显著延长（30.75 vs 22.57个月,HR=0.73）。依沃西单抗同时取得了具有统计学意义和临床意义的PFS、OS双阳性结果，这是全球迄今唯一在头对头三期研究中证明优于"药王"的双抗。

在PD-1抑制剂已经广泛应用的背景下，依沃西单抗的竞争价值并非来自更早进入市场，而是来自其临床研究所形成的差异化证据。对于后来者而言，选择什么样的对照药物、在哪类患者中开展研究、通过什么终点证明临床获益，都可能直接影响产品未来的竞争地位。

类似的竞争也在KRAS领域展开。随着KRAS G12C抑制剂进入临床应用，研发方向逐渐向其他突变亚型及pan-KRAS等领域延伸。不同技术路线需要面对不同的患者人群与临床开发要求，如何建立区别于现有治疗方案的价值主张，成为项目推进中必须回答的问题。

对于Fast follow项目而言，真正需要争取的不只是时间窗口，更是能够被临床证据支持的差异化价值。临床开发团队需要在更早阶段判断，哪些优势值得投入资源验证，又该通过怎样的研究设计，将潜在优势转化为有说服力的临床结果。

中国先行还是全球同步，临床路径决定产品未来

随着中国创新药加速进入国际市场，临床开发面临的一个重要选择，是如何安排不同地区的研发进程。

今年7月，路透社的一篇报道揭示了中国药企全球开发面临的现实挑战。报道援引IQVIA数据指出，2025年，中国总部的临床试验申办方开展的试验中，约88%仅在中国进行。与此同时，随着中国药企加快国际化布局，具有全球临床开发、海外注册及跨区域项目管理经验的人才供给，尚未完全跟上企业的发展需求。

报道还提到，恒瑞医药、康希诺生物等具有全球化发展目标的中国药企，正面临国际化人才招聘方面的挑战。这反映出一个值得关注的问题：中国创新药的研发能力持续提升，但要将产品真正推向全球市场，企业仍需补齐国际临床开发与组织执行能力。

中国先行、中美同步开发以及多区域临床试验（MRCT），并不存在适用于所有项目的标准答案。不同路径对应着不同的资金投入、执行难度与监管要求，也会影响产品未来的注册申报和商业化安排。

例如，一款计划进入欧美市场的创新药，需要考虑早期研究形成的证据能否支持后续全球开发。患者人群是否具有代表性，临床终点能否满足目标市场的监管要求，不同区域的数据如何形成相互支持的证据体系，都可能影响项目后续的开发效率。

与此同时，MRCT的成功实施也离不开跨区域临床运营能力。研究中心的管理、患者入组、试验质量控制以及不同地区团队之间的协作，都需要企业建立相应的执行体系。

全球化临床开发并不是简单地增加海外试验中心，而是需要从更早阶段统筹证据生成与研发资源。对于希望进入国际市场的中国创新药而言，临床路径的选择，实际上也是产品全球竞争策略的一部分。

比推进更难的，是决定何时停止

创新药研发天然伴随着不确定性。即使拥有充分的早期研究基础，项目进入临床后，仍然可能出现疗效不及预期、安全性风险或竞争环境变化。在这种情况下，继续推进并不总是最优选择。

今年8月17日，阿斯利康宣布终止volrustomig联合化疗用于转移性非小细胞肺癌一线治疗的III期eVOLVE-Lung02研究。该研究旨在比较volrustomig联合化疗与帕博利珠单抗联合化疗的疗效。

根据企业公告，独立数据监查委员会（IDMC）在预定的数据审查后认为，在PD-L1表达低于1%的主要分析人群中，volrustomig联合方案不太可能达到无进展生存期（PFS）或总生存期（OS）的主要终点，因此建议终止研究。值得注意的是，企业表示，研究中并未发现新的安全性信号。此次终止主要基于对预设疗效目标实现可能性的判断。

一个已经进入III期的项目，意味着企业此前投入了大量研发资源，但当关键临床数据不足以支持继续推进时，及时停止同样是一项重要决策。

类似的取舍也发生在注册申报阶段。

9月25日，第一三共与默沙东宣布，自愿撤回B7-H3 ADC药物ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在美国针对经治广泛期小细胞肺癌的加速批准申请。根据企业公告，双方与美国FDA沟通后认为，包括II期IDeate-Lung01研究在内的现有数据，尚不足以满足该适应症加速批准的要求。不过，两家公司并未因此放弃I-DXd的后续开发。用于评估其与化疗方案疗效及安全性的III期IDeate-Lung02研究仍在继续推进，企业希望根据后续研究结果重新评估申报机会。

这两个案例呈现了临床开发中不同的Go/No-Go决策：前者是在期中分析显示难以达到主要终点后终止试验，后者则是在现有证据不足以支持原定注册路径时，选择撤回申请并继续积累临床数据。

Go/No-Go并不只是简单地决定继续或放弃，更重要的是根据证据判断，项目是否值得以当前的方式继续推进。

尤其对于资源有限的Biotech而言，每一次临床开发决策都意味着真实的资金投入和机会成本。将资源持续投入前景不明的项目，可能影响其他更有潜力的管线；但如果过早终止，又可能错失尚未充分显现的临床价值。因此，企业需要在项目启动前尽可能明确关键决策节点和判断标准，并在研究推进过程中持续评估疗效与安全性证据、竞争格局以及自身的资源承受能力。对于创新药企业来说，敢于推进是一种能力，知道何时调整或停止，同样是一种能力。

临床开发决策，正在决定创新药的竞争上限

从依沃西单抗通过头对头研究建立差异化证据，到中国药企在全球化进程中面临的临床开发能力挑战，再到阿斯利康、第一三共与默沙东根据临床数据调整研发及注册策略，这些案例呈现了创新药研发中不同的决策场景。

对于企业而言，临床开发不能只关注项目能否继续向前，还需要持续判断，它是否值得以当前的方式向前。产品差异化如何验证，全球临床路径如何选择，哪些信号意味着应该继续投入，已经成为影响研发效率与产品价值的重要问题。

10月27日下午，2026中国医药决策者峰会（CHDC）一场平行论坛「临床开发决策：做对选择，跑出优势」将围绕临床开发中的真实决策场景展开讨论，从数据案例出发，深入探讨Fast follow战场上的差异化逻辑、KRAS亚型演进下的临床开发选择，以及中国创新药全球开发路径的关键问题。

当临床开发的每一步都关系到产品的未来，选择本身就是竞争力。

10月27日，北京亦庄，与临床研发一线实践者共同探讨创新药临床开发的关键决策。

(责任编辑：zx0600)